益普生罕見病治療藥物奧德昔巴特膠囊在華獲批
上海2024年12月4日 /美通社/ -- 2024年12月04日，全球特藥領域生物制藥公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布BYLVAY, Odevixibat capsules（中文：蓓爾唯，奧德昔巴特膠囊）于12月1日經中國國家藥品監督管理局正式批準，用于治療≥6月齡的進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）患者的瘙癢[1]。此前，在先行先試政策下，奧德昔巴特在海南博鰲樂城醫療特區先行落地，此次正式獲批標志著PFIC治療領域取得重大進展，BYLVAY將為更多患者帶來全新治療選擇，切實提升患者用藥可及性。
進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）是一類罕見的常染色體隱性遺傳病，發病率在（1～2）/10萬[2]，被列入《第一批罕見病目錄》[3]。PFIC 常發生在新生兒期或者 1 歲以內[4]，臨床表現主要包括黃疸、瘙癢、血清膽汁酸（SBA）值升高、吸收不良和發育不良等，嚴重影響生活質量，并可能發展為終末期肝病，需要進行肝移植[2]。奧德昔巴特是全球治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥的靶向藥，2021年經歐洲藥品管理局（EMA）批準，可用于治療6個月及以上的PFIC患者[5]。作為一種可逆、強效、選擇性的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，奧德昔巴特可通過抑制回腸遠端膽汁酸的再攝取，增加膽汁酸通過結腸的清除，降低血清中膽汁酸的濃度[1]，減輕患者的瘙癢癥狀[6]。
復旦大學附屬兒科醫院傳染感染科主任王建設教授表示：“PFIC是一類罕見的進行性膽汁淤積性疾病，可導致患者死亡或需要肝移植才能長期存活。PFIC引起的瘙癢嚴重影響患兒生活質量。目前對PFIC及其引起的瘙癢缺乏滿意的治療手段，沒有經過批準的針對性藥物，導致臨床醫生在管理PFIC患者時面臨極大挑戰。奧德昔巴特的獲批將為PFIC患者帶來了新的治療選擇，對于針對性治療和緩解癥狀具有重要意義，期待能夠讓更多PFIC患兒有藥可醫，改善患兒的生活質量。”
益普生中國總經理Guillaume DELMOTTE表示：“作為一家專注于罕見病領域的全球生物制藥公司，秉承‘聚焦、共贏、服務患者與社會'的使命，益普生致力于將前沿創新藥加速引入中國市場，持續改善藥物可及性。受益于國家對于兒童用藥研發和審評的支持，奧德昔巴特被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入優先審評，加速獲批進一步保障了患兒的用藥可及性，提升PFIC患者長期治療的便捷性。益普生也將繼續支持患者亟待滿足的臨床治療需求，這也是我們一直努力的目標。”
