1年11個臨床批件，剖析和元生物如何持續賦能GCT Biotech
2022是充滿變化、危機和挑戰的一年，我們共同經歷上海封城、貿易摩擦升級、資本遇冷回調；2022也是充滿成就、機遇和希望的一年，我們迎來疫情放開、創新藥變局召開。
在這個機遇和挑戰并存的時代，和元生物（股票代碼：SH.688238）以卓越、全面的CDMO服務，全年幫助基因和細胞治療領域（GCT）全球客戶累計獲得11個中、美臨床試驗批件，參與并支持客戶完成了12個項目的臨床試驗申報工作，服務產品種類涵蓋質粒、腺相關病毒、慢病毒、細胞治療產品、溶瘤病毒等全面的GCT管線類型，以先進水準持續賦能行業。
在GCT研發管線蓬勃發展的當下，和元生物如何持續賦能GCT領域？
關鍵詞：實力
大量成功經驗帶來充足know-how
2022年無疑是和元生物陪伴客戶一起取得階段性收獲的一年。
1月，Virogin Biotech兩款溶瘤病毒產品VG161與VG201成功獲得美國FDA的臨床試驗批件；2月，來自北恒生物的國內首個通用型CAR-T項目CTA101獲得CDE IND臨床默示許可，和元生物在僅僅7個月的時間內，完成慢病毒從建庫到生產放行的一站式CMC服務；4月，中生復諾健再傳喜報，其在國內開展的兩款溶瘤病毒產品的IND臨床批件獲得CDE通過；同月，亦諾微醫藥在美國開創性與Roche達成合作，共同開啟MVR-T3011 IT和MEK抑制劑聯合療法的臨床試驗，這是國內藥企走向全球合作的重要里程碑之一。
上半年的疫情導致上海進入封控狀態，但“疫情無常人有常”，和元生物在客戶第一的原則指導下，保質保量趕進度、搶排期，終不辱使命，支持多家客戶獲得成功。
8月，亦諾微醫藥MVR-T3011產品在CDE又獲一項IND臨床批件；9月，原啟生物首個針對實體瘤的CAR-T項目Ori-C101獲得CDE批準進入臨床；11月，復星醫藥旗下精繕科技COL7A1轉基因組織工程產品GC101獲批進入臨床；12月，中因科技的AAV療法ZVS101e獲得CDE兩項IND批件進入臨床；12月30日，百暨基因的好消息接踵而至，其自體抗CLL-1嵌合抗原受體T細胞注射液再獲CDE認可，批準開展臨床試驗。
在這些項目中，和元生物從建庫到生產放行，以高質量的一站式CMC服務，全程支持不同客戶AAV、CAR-T、干細胞、溶瘤病毒等全產品種類的IND申報，并在數個項目中獲得“零發補”的出色成績。
除支持客戶獲得11個臨床批件以外，2022年和元生物還支持多家客戶累計完成12個IND批件申報，期待著多個處于申報進程中的項目順利獲批進入臨床。
大量的、中美兩地、全面類型的臨床試驗申報經驗，幫助和元生物獲得寶貴的IND-CMC工作know-how，也助力和元客戶能夠更快、更好、更省心地完成基因細胞治療、溶瘤病毒療法等藥物的生產制造及申報工作，盡快進入臨床，造福患者。
關鍵詞：創新
卓越的研發能力和工藝技術是首要制勝法寶
先進技術的發展是基因和細胞治療發展的基石，其中，基因治療載體開發和生產工藝開發是兩大核心突破點。
和元生物基于過去十年的科研服務經驗，洞察基因功能研究者和基因細胞療法開發者的核心訴求，在基因治療載體發現、載體優化、載體容量擴展等方面開展深入的研發工作。公司自有的AAVneO平臺正在持續發現新型AAV，已獲得多個針對特定細胞類型（腫瘤細胞、肺內皮細胞等）的高特異性AAV專利或創新產品；同時，基于文庫篩選工作，公司也在開展針對特定免疫細胞的高靶向、高效慢病毒發現工作；針對腺病毒的基因組改造BigAdeno系統，已經將基因承載容量擴充到10kb以上，為大基因片段的研究和治療帶來潛在長期價值。
除自主研發外，為了給客戶提供更多價值，和元生物積極尋求外部合作。9月，與瑋美基因達成的戰略合作協議，幫助和元及客戶能夠獲得更好的內耳毛細胞遞送載體AAV-ie系列產品，以及其他針對眼科、呼吸系統、神經系統高靶向性的專利載體產品。
簽約現場
在基因治療載體生產工藝方面，和元生物從底層生產系統到工藝、質控技術開發全方位提升工藝能力，力求獲得更高產、更高質、更穩定的GMP生產能力。
工藝團隊針對生產細胞株的馴化、改造工作，已獲得數倍于常用生產細胞株產量的創新生產細胞，在專利授權清晰的背景下，可用于產品開發、臨床試驗、商業化生產。優秀的生產細胞同樣需要卓越的生產工藝，和元生物不斷開拓進取，除擁有傳統滾瓶、貼壁細胞工廠和大規模懸浮細胞培養工藝，還積極開發微載體、固定床創新工藝，拓展Alternating Tangential Flow灌流培養體系等創新技術，只為給客戶提供更好的生產工藝。5月，在美國ASGCT年會，和元生物大會報道了創新固定床工藝和可降解微載體工藝用于大規模病毒生產的工藝實踐，引起與會嘉賓強烈反響。
ASGCT 2022
關鍵詞：經驗
全面而豐富的工藝實踐經驗是客戶的底層保障
近年來，為解決臨床可及性、臨床未被滿足需求等問題，基因細胞治療領域的產品類型百花齊放，和元生物也因此，借助全面的工藝能力與客戶一道積累大量工藝實踐經驗，為更多客戶的成功奠定基礎。
1.AAV基因治療領域
和元生物潛心多年，不斷提升AAV生產工藝技術，多個血清型AAV產品的生產穩定達到1E11 vg/mL，為眼科、血液疾病等不同基因治療適應癥的療法開發提供穩定保障。
2.細胞治療領域
和元生物搭建了NK細胞、γδT細胞、間充質干細胞、造血干細胞及iPSC衍生細胞等不同細胞培養平臺，針對不同細胞所使用的病毒及非病毒載體進行了優化，提高載體改造細胞能力，全方位滿足細胞治療領域的多樣化客戶需求。
3.溶瘤病毒領域
和元生物通過多種貼壁細胞培養工藝（細胞工廠、滾瓶、微載體、固定床）和大規模懸浮細胞培養工藝等的支撐，在皰疹病毒、腺病毒、痘苗病毒、水皰性口炎病毒等多產品種類的生產中經驗豐富。
4.mRNA領域
隨著mRNA疫苗在新冠疫情中的應用，mRNA類產品開發愈發受到Biotech青睞。和元生物工藝團隊積極進取，mRNA工藝平臺愈發成熟，不僅實現了基因合成、轉錄模板制備、mRNA體外轉錄、mRNA加帽加尾、mRNA原液純化的能力，同時打通了遞送載體包封、無菌灌裝到mRNA產品制備的全鏈條，可為客戶提供一站式服務。
從病毒到細胞、從RNA到DNA，和元生物全面的實踐經驗將持續為不同客戶帶來同樣高質量的CDMO服務。
關鍵詞：產能
全面升級的產能將持續賦能基因和細胞治療領域發展
隨著一款又一款產品進入臨床、進入商業化，能滿足從IND到臨床試驗樣品生產、商業化GMP生產的產能儲備逐漸成為行業緊缺資源，也即將成為行業快速發展的新引擎。
基于此，和元生物前瞻布局，在中國（上海）自由貿易試驗區臨港新片區新建77000平方米、具有全球服務能力的基因治療GMP生產基地，該基地將于2023年Q1投入試運行。
基地運行后，和元將以總規劃15條載體生產線+11條細胞治療生產線+3條陽性樣本細胞治療生產線（2023年）的超大產能，以50-2000L全面覆蓋的超全生產體系，賦能全球細胞和基因治療領域發展。
2023，敬請期待和元臨港基地盛大開幕。
