国产AV激情无码久久,精品国产YW在线观看,亚洲国产欧美日韩欧美2018,中文字幕一区二区三区在线不卡

（中國，北京） 2023年6月19日，香港維健醫(yī)藥集團(tuán)（以下簡稱“維健醫(yī)藥”）宣布國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)口服用苯丁酸甘油酯（瑞維安?，英文名：Glycerol Phenylbutyrate Oral Liquid）上市，用于不能通過限制蛋白質(zhì)的攝入和/或單純補(bǔ)充氨基酸控制的尿素循環(huán)障礙（Urea Cycle Disorders, UCDs）患者的長期治療，包括氨甲酰磷酸合成酶I缺乏、鳥氨酸氨甲酰基轉(zhuǎn)移酶缺乏、瓜氨酸血癥1型、精氨琥珀酸尿癥、精氨酸血癥和HHH[高鳥氨酸血癥-高氨血癥-同型瓜氨酸尿癥]綜合征。

UCDs是指一組罕見的遺傳代謝疾病，由于尿素循環(huán)中所需酶或轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白降低或缺乏而導(dǎo)致氨合成尿素發(fā)生障礙，造成過量的氨蓄積體內(nèi)，形成高氨血癥。臨床以急、慢性血氨升高引起的神經(jīng)和消化系統(tǒng)癥狀為主要癥狀表現(xiàn)，死亡率高、致殘率高、癥狀反復(fù)且需長期管理；急性高氨血癥可能引起惡心、嘔吐、意識(shí)障礙等急性腦病癥狀；長期高氨血癥可能會(huì)引起生長發(fā)育遲滯、認(rèn)知功能障礙等。

研究顯示，口服用苯丁酸甘油酯可以維持正常血氨水平、減少高氨危象發(fā)生率、改善患者認(rèn)知功能和生長發(fā)育水平，并憑借無色無味的口感提升患者服藥體驗(yàn)，顯著提高患者依從性和生活質(zhì)量。口服用苯丁酸甘油酯在國內(nèi)的正式獲批上市，將為國內(nèi)尿素循環(huán)障礙患者及家庭帶來全新的治療選擇，為患者的健康生活提供更優(yōu)質(zhì)的保障。

維健醫(yī)藥集團(tuán)創(chuàng)始人、董事長兼CEO王威先生表示，口服用苯丁酸甘油酯正式獲批上市，對(duì)于尿素循環(huán)障礙患者具有非常重要的意義，對(duì)于維健醫(yī)藥的發(fā)展同樣意義深遠(yuǎn)。作為一家創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，維健醫(yī)藥一直秉持“患者為先”的初心。尿素循環(huán)障礙作為一組罕見的遺傳代謝疾病，患者群體在國內(nèi)面臨診治水平不足，藥物保障缺乏的問題，患兒及家庭急需更優(yōu)質(zhì)的治療藥物。為有效解決該患者群體醫(yī)藥保障問題，為患者提供更優(yōu)質(zhì)的治療選擇，過去一年多時(shí)間，在公司團(tuán)隊(duì)高效、務(wù)實(shí)、齊心協(xié)力地努力下，口服用苯丁酸甘油酯順利上市，這正是長期以來我們堅(jiān)持以患者為中心的宗旨體現(xiàn)。在未來，集團(tuán)將繼續(xù)以高效、精準(zhǔn)、數(shù)字化為前進(jìn)方向，不斷為滿足罕見病和其他未被滿足醫(yī)療需求的患者提供更優(yōu)質(zhì)的醫(yī)療選擇。

據(jù)介紹，2020年12月，維健醫(yī)藥和Immedica Pharma AB宣布雙方簽署協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議，維健醫(yī)藥獲得口服用苯丁酸甘油酯在大中華區(qū)、韓國、新加坡、越南、印度尼西亞、馬來西亞、菲律賓和泰國的獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。

關(guān)于維健醫(yī)藥：

香港維健醫(yī)藥集團(tuán)（“維健醫(yī)藥”）成立于2006年，是一家立足中國、面向全球的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于為患有罕見病和其他未滿足醫(yī)療需求的患者提供創(chuàng)新療法。集團(tuán)已先后與多個(gè)全球領(lǐng)先的生物制藥公司建立了長期戰(zhàn)略合作關(guān)系，建立了一個(gè)獨(dú)特的多元化的產(chǎn)品組合，并擁有多個(gè)已上市和處于臨床后期階段的產(chǎn)品，包括孤兒藥及專科藥品，并將持續(xù)從全球范圍內(nèi)引進(jìn)更多的創(chuàng)新型藥物。

參考文獻(xiàn)：

[1] 口服用苯丁酸甘油酯中文說明書.

[2] Berry SA, Lichter-Konecki U, Diaz GA, McCandless SE, Rhead W, Smith W, Lemons C, Nagamani SC, Coakley DF, Mokhtarani M, Scharschmidt BF, Lee B. Glycerol phenylbutyrate treatment in children with urea cycle disorders: pooled analysis of short and long-term ammonia control and outcomes. Mol Genet Metab. 2014 May;112(1):17-24. doi: 10.1016/j.ymgme.2014.02.007. Epub 2014 Feb 21. PMID: 24630270; PMCID: PMC4382922.

[3] Kent J D, et al. Neuropsychiatry, 2017, 7(2): 131-136.