骨髓瘤那些事｜因為不可預測，所以不要有僥幸心理
“不可預測”，幾乎是每一種疾病存在的共性問題，多發性骨髓瘤也不例外。事實上，不僅僅是疾病，任何事情都很難做到“十全十美”、“萬無一失”。醫學是一門發展中的未知科學，臨床上有很多懸而未決的難題。因此，我們必須認識到這一點，才能更為客觀理智地應對。
最近，我閱讀了一篇剛剛在線發表的文章，題目是《治愈骨髓瘤：全力以赴》。咋一看，很令人振奮，但作者非常清醒，除了談新藥和新型治療，他們客觀分析了骨髓瘤診療中的一些障礙，包括可及性問題、經濟負擔問題、新藥效價比問題、生活質量問題等。這篇文章也提示我們必須冷靜、清醒，不可盲目樂觀。因此，我必須提醒大家，骨髓瘤診療中，我們不能存在僥幸心理。
大家都希望通過有效的治療獲得深度緩解和長期穩定，于是“不惜血本”選用自費新藥，但無論哪種方案組合，總有一定比例患者療效不佳，總有一些患者獲得緩解后短期內出現疾病復發進展；這些，我們都無法預測。所以，我們追求規范化診療，注意治療中的經濟毒性問題。
大家都希望治療中毒副反應較小，總想著用一些支持性藥物預防不良反應、降低不良反應，比如護肝、護胃、護腎、護心、預防神經炎等，事實如何？這些藥物是否真正降低了藥物不良反應發生率？沒人能夠回答。患者治療中的不良反應發生概率及嚴重程度，我們沒法預測，大部分“防不勝防”。真正有意義的事情，就是預防感染，注意衛生，注意合理飲食，注意適當多飲水，注意減少不必要的陪護，降低患者發生感染的幾率。感染，才是我們最懼怕的不良反應之一，也是臨床上最為常見的不良反應之一，但一些時候是因為大家沒有“注意”好。
大家都希望通過“有限”的治療獲得“時間盡可能無限長”的緩解與穩定。化療，的確不可避免對身體帶來一些或大或小或多或少的損傷，因此，都希望通過“短平快”的策略完成治療，就可以進入“無治療”的長時間緩解階段。抱歉，很難做到。無論初診還是復發進展，在充分誘導后，適宜移植患者進行自體移植，即便獲得深度緩解，那也要擇期開始長期維持治療，目前尚沒有充分有力的數據讓我們“停藥觀察”。正是因為不可預測，所以不可心存僥幸。究竟能不能僅僅進行“有限治療”就實現長期緩解與穩定，一些臨床研究正在進行，我們期待其結果。
新藥的不斷涌現，讓很多患者獲得深度緩解。一部分適宜移植的患者通過誘導治療，幾個療程后就獲得殘留病陰性，他們還需要自體移植嗎？對于高危患者，無容置疑，必須一線進行自體移植；那么對于標危患者呢？有學者提出可以推遲移植，等疾病復發后再進行挽救移植。事實上，真正有意義的殘留病陰性是持續陰性（至少12個月以上），某個時間節點的陰性意義不大，如果患者在1年內就喪失殘留病陰性狀態，即便不存在高危細胞遺傳學異常，往往預示著疾病預后欠佳（功能性高危）。那么，為長遠計，我個人還是主張標危患者一線進行自體移植，不要心存僥幸。
最后，我提醒大家，因為不可預測，所以，不要再問“維持治療多長時間可以停藥”，不要再問“最好的新藥組合是否可以獲得殘留病陰性”，不要再問“最好的藥物組合可以讓患者持續緩解多長時間”，更不要再問“患者預期生存期是多久”。這些問題讓時間來回答，我們就專注于“規范化”。
來源于微信公眾號：邁入新生
