關注治療新進展！9月18日神經母細胞瘤科普講座開講
由中國人口福利金會罕見病關愛基金支持，北京病痛挑戰公益基金會聯合博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心發起的“創新為媒 共話罕病”——罕見病創新藥械科普公益講堂將于9月18日舉辦，本期主題：認識神經母細胞瘤。
一般來說，癌癥始于某種基因突變，這種突變允許正常健康的細胞繼續生長，但不響應停止生長的信號，這與正常細胞的反應不同。癌細胞會不受控制地生長和增殖，異常細胞的積聚就會形成腫塊，即腫瘤。
神經母細胞瘤起源于神經母細胞，這是一種在胚胎發育過程中產生的未成熟的神經細胞。隨著胎兒發育成熟，神經母細胞最終會轉變為神經細胞、纖維細胞以及構成腎上腺的細胞。胎兒出生時，大部分神經母細胞已經成熟，但新生兒體內仍有少量未成熟的神經母細胞。大多數情況下，這些神經母細胞會逐漸成熟或消失。但有一些會形成腫瘤，即神經母細胞瘤（Neuroblastoma，NB）。
神經母細胞瘤是一種兒童惡性實體腫瘤，最常出現在腎上腺內或其周圍，其與神經細胞的起源相似，位于腎臟的上方。然而，神經母細胞瘤也可能發生于存在神經細胞群的腹部、胸部、頸部和脊柱附近。該腫瘤常見于學齡前兒童（≤5歲）。
根據相關文獻，中國神經母細胞瘤的發病率低至1.01/10萬（0~14歲兒童），極為罕見，被稱為“兒童腫瘤之王”。在2023年國家公布的《第二批罕見病目錄》，神經母細胞瘤被正式納入。
針對神經母細胞瘤患者的治療，目前主要通過手術、放化療、靶向藥物、免疫藥物等進行控制。但復發高危神經母細胞瘤患者，一直是臨床治療的難點。目前，在博鰲樂城國際醫療旅游先行區特許醫療政策支持下，用于降低成人和兒童高危神經母細胞瘤(HRNB)患者的復發風險的創新藥依氟鳥氨酸片已在樂城用于多位患者的治療，為國內患者治療提供了新的方案選擇。
本期罕見病創新藥械科普公益講堂，我們將特別邀請國內兒童腫瘤領域相關的權威專家就神經母細胞瘤的診斷與治療，創新藥物的臨床應用等內容展開主題分享，為公眾科普罕見病知識，介紹前沿治療方案，共同推動該病群內國內診療水平的提升，讓患者獲得更好生活質量。
本次活動將在北京病痛挑戰公益基金會、樂城管理局視頻號、博鰲樂城罕見病中心視頻號多平臺同步進行直播。
參與方式： 請搜索并關注北京病痛挑戰公益基金會公眾號直播公告或“樂成先行區管理局發布”視頻號、“博鰲樂城罕見病中心”視頻號進行直播觀看。
參考資料：
[1] 中國腫瘤整合診治指南（CACA）-神經母細胞瘤 2022版
