關注男性健康，這幾種疾病的創新藥在樂城可及
世界衛生組織將每年的10月28日定為“世界男性健康日”，呼吁各國關注男性健康，并加大對男性健康的宣傳力度。2024年是第25個世界男性健康日，希望全社會重視男性健康問題。
男性健康不僅關乎身體的健康狀態，還涉及心理、情感和社會層面的多重因素。隨著社會的發展，男性面臨的健康挑戰日益復雜，尤其是在罕見疾病的領域，這些疾病往往因其低發病率而缺乏足夠的關注和研究。
由于疾病少見，這類疾病的臨床治療手段缺乏，患者未被滿足的治療需求更大。隨著診療水平的進步和醫藥技術的發展，這些少見的男性疾病也出現了新的治療手段。
今天，我們來認識這幾種少見疾病，并且相關特許藥物在國家醫藥政策支持下，已經在博鰲樂城國際醫療旅游先行區實現患者治療可及，為患者的健康提供了新的保障。
1.佩羅尼氏病
佩羅尼氏病（英文：Peyronie's Disease，簡稱：“PD”，慢性陰莖海綿體炎）是一種獲得性結締組織疾病，以陰莖白膜形成纖維性或鈣化性的非彈性斑塊為特征，可導致陰莖攣縮變形及勃起時彎曲疼痛及性功能障礙。雖不致命，但對患者的心理和情感影響深遠。許多男性因羞于啟齒而不愿就醫，結果導致病情加重，甚至影響家庭和諧。因此，提升公眾對佩羅尼氏病的認知至關重要。
佩羅尼氏病的病因，一般認為是與陰莖白膜受到傷害有關，包括反復性的微細血管損傷或外傷。長期的炎癥反應，可以導致結締組織的變化，而在白膜上形成纖維硬化，進一步發展成陰莖彎曲。嚴重時甚至會妨礙正常的性生活。常見的風險因素包括糖尿病、高血壓、脂肪代謝異常、缺血性心臟病、勃起功能障礙(Erectile dysfunction,ED)、抽煙、飲酒過度等。
溶組織梭菌膠原酶是細菌膠原酶的組合，作為一種創新的藥物療法，是美國食品藥品監督管理局(FDA) 批準的首個非手術治療佩羅尼氏病的選擇，也是在病灶內注射藥物中有證據支持的改善陰莖彎曲的治療選擇。通過注射到病變部位可導致手部條索狀攣縮/陰莖膠原斑塊破壞溶解，從而改善患者臨床癥狀/體征。此前，該藥物已在博鰲樂城實現了首例患者治療，成功滿足了中國患者的臨床急需，服務于國內患者。
2.上尿路尿路上皮癌
尿路上皮細胞癌可以發生在下尿路(膀胱和尿道)或上尿路(腎盂、腎盞和輸尿管)，其中上尿路尿路上皮癌(Upper Tract Urothelial Carcinoma，UTUC)較少見，只占5-10%。
上尿路尿路上皮癌包括腎盂癌和輸尿管癌，這種癌癥通常起源于尿路上皮細胞，這些細胞覆蓋著尿路內部的組織。
上尿路尿路上皮癌在早期很難診斷，如果癌癥生長緩慢，您可能沒有任何癥狀。有些人可能會出現的癥狀包括：尿液中有血（血尿）、背部疼痛、體重減輕、泌尿道感染等。大多數情況下，UTUC 的病因尚不清楚。但存在以下幾個風險因素：吸煙、輸尿管或腎臟長期發炎病史、長期接觸某些化學物質、接觸砷、之前因其他癌癥接受過化療或放射治療、長期使用大量止痛藥、膀胱癌家族史、患有林奇綜合征或巴爾干腎病等。
絲裂霉素凝膠（mitomycin）于2020年4月被美國食品藥品監督管理局（FDA)批準，用于治療成人低級別上尿路尿路上皮癌 (LG-UTUC) 患者。
絲裂霉素凝膠是第一個FDA批準的治療低級別上尿路尿路上皮癌的非手術治療選擇，其作用機制是抑制脫氧核糖核酸 (DNA) 的合成，在藥物濃度高時，細胞 RNA 和蛋白質合成也受到抑制。區別于傳統化療藥物作用全身，該藥物是絲裂霉素和創新凝膠技術的結合，冷卻時是液體，通過標準輸尿管導管輸送至病灶處，在人體體溫下變成凝膠，使尿路組織長期暴露在絲裂霉素的作用下，從而實現非手術方法消除腫瘤。這種創新性的治療為患者提供了一種可保留腎臟的治療方法，幫助患者避免手術和腎臟切除相關的長期并發癥。
3.間質性膀胱炎
間質性膀胱炎(Interstitial Cystitis，IC)又稱疼痛性膀胱綜合征，是一種慢性炎癥性疾病，主要影響膀胱的間質組織。這種疾病很難診斷，盡管治療可以改善患者的生活，但無法治愈。
由于間質性膀胱炎的癥狀和嚴重程度范圍很廣，大多數臨床醫生認為它可能是由多種疾病引起的。如果那你的尿痛持續超過6周，并且不是由感染或腎結石等其他疾病引起的，則你可能患有間質性膀胱炎。
導致間質性膀胱炎的原因尚不清楚，但它可能由以下情況引起：過敏、血管疾病、自身免疫性疾病、膀胱壁內膜缺陷、尿液中存在異常物質、標準檢測無法發現的異常感染類型等。臨床癥狀包括尿頻、尿急、尿痛、膀胱區域的不適感以及排尿困難。
戊聚糖聚硫酸鈉此前獲得美國食品藥品監督管理局（FDA)批準，適用于治療間質性膀胱炎中緩解膀胱疼痛或不適。該藥物是一種半合成的硫酸多糖，一種類似肝素的大分子碳水化合物衍生物，可粘附在膀胱表面，補充有缺陷的膀胱層。戊聚糖聚硫酸鈉適用于緩解間質性膀胱炎相關的膀胱疼痛或不適的患。當患者接受 6 個月或更長時間的治療時，可以達到最大的治療反應。
在世界男性健康日之際，我們希望通過科普教育，讓更多人了解這些罕見疾病及其影響，關注男性健康，推動創新藥物在患者群體的可及，為患者治療多一種選擇，共同為健康的未來努力。
關于博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心
博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心（以下簡稱為“中心”）成立于2020年4月，由海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局、維健投資（香港）有限公司、博鰲未來醫院三方共建于海南博鰲，旨在“與全球同步的速度，致力于將先進的罕見病產品導入中國市場，給中國及周邊國家和地區的罕見病患者及家庭帶來新希望”。了解中心的詳細信息及可及藥物可訪問官網或者關注“博鰲樂城維健罕見病臨床醫學中心”微信公眾號。
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參考資料：
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[2] 溶組織梭菌膠原酶-FDA說明書-2021年5月修改版
[3] 中國醫師協會泌尿外科醫師分會腫瘤專業委員會,中國醫師協會泌尿外科醫師分會上尿路尿路上皮癌(CUDA-UTUC)協作組. 上尿路尿路上皮癌診斷與治療中國專家共識[J]. 中華泌尿外科雜志,2018,39(7):485-488. DOI:10.3760/cma.j.issn.1000-6702.2018.07.002.
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[5] Cox A, Golda N, Nadeau G, Curtis Nickel J, Carr L, Corcos J, Teichman J. CUA guideline: Diagnosis and treatment of interstitial cystitis/bladder pain syndrome. Can Urol Assoc J. 2016 May-Jun;10(5-6):E136-E155. doi: 10.5489/cuaj.3786. Epub 2016 May 12. PMID: 27790294; PMCID: PMC5065402.
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