EGFR 20號外顯子插入突變非小細胞肺癌迎來針對性靶向治療藥物
琥珀酸莫博賽替尼膠囊全國首張處方落地
二十年等待終迎喜訊
今天，我國目前獲批的首個靶向治療EGFR 20號外顯子插入突變（EGFR exon20 Insertion+）非小細胞肺癌的口服創新藥物琥珀酸莫博賽替尼膠囊（以下簡稱“莫博賽替尼”）開出全國首張處方，莫博賽替尼在國內正式進入臨床應用階段，標志著中國EGFR 20號外顯子插入突變的肺癌患者結束了二十年來“無特異性靶向治療藥可用”的困境，正式迎來靶向治療新時代。
EGFR 20號外顯子插入突變是EGFR靶點的第三大突變。由于EGFR20號外顯子插入突變形成的空間位阻，導致了藥物結合口袋變小，且該突變同野生型的EGFR結構高度相似，使得該靶點藥物研發困難重重。因此，在該靶點自發現以來的二十年來，始終沒有靶向治療方案，臨床上針對這一疾病的治療至今仍以化療為主，且此前國內已獲批的EGFR-TKI及免疫治療對改善此類靶點突變患者的生存獲益均效果不明顯[1],[2]。
相對于常見EGFR突變，EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌患者的生存預后更差。根據一項真實世界數據顯示，在缺乏針對性有效治療情況下，晚期EGFR 20號外顯子插入突變患者二線及后線治療客觀緩解率（ORR）低于10%，PFS僅為3.7個月，OS僅為13.6個月[3]。 患者病情惡性程度高，預后差，5年生存率僅為8%[4]，臨床上對針對性的靶向治療藥物有著十分緊迫的未滿足需求。
莫博賽替尼是武田制藥研發并引進的全球首款[5]也是目前[6]唯一[7]獲批的治療EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌的口服靶向藥物，于2023年1月獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準正式進入中國，適用于治療含鉑化療期間或之后進展且攜帶表皮生長因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。臨床研究結果顯示，經25.8個月的長期隨訪，莫博賽替尼可將含鉑化療經治患者的中位無進展生存期（mPFS）提高到7.3個月，中位總生存期（mOS）延長至20.2個月[8]，填補了該領域臨床治療的長期空白，徹底打破了化療主導的治療方案，開創了EGFR 20號外顯子插入突變非小細胞肺癌的靶向治療新紀元。
同濟大學附屬上海市肺科醫院腫瘤科主任周彩存表示：“在肺癌患者群體中，EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌患者非常特殊。相較于敏感基因突變的肺癌患者能夠實現五年甚至更長的生存期，該領域患者目前主要依賴化療的治療手段，其中位生存期僅有一年。隨著莫博賽替尼正式進入臨床應用階段，患者對于針對性靶向藥物的迫切需求得到填補。莫博賽替尼優異的臨床研究成績、所具有的突破性意義，為EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌患者開啟了新的靶向治療時代。”
未來一周內，莫博賽替尼將同步登陸全國各省市，讓各地的患者能夠同步獲益。為進一步提高用藥可及性，武田中國同步宣布將與鎂信健康合作，推出莫博賽替尼的創新支付解決方案，切實降低患者疾病負擔，讓更多中國肺癌患者能夠于第一時間通過創新靶向藥物實現生存獲益。
關于武田制藥
武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價值觀為基礎、以研發為驅動的全球生物制藥公司。武田致力于將科學研發成果轉化為高度創新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護航。武田專注于四大治療領域的藥物研發：腫瘤、消化、神經科學及罕見病領域，并針對血液制品及疫苗領域進行專項研發投入。我們始終專注于高度創新藥物的研發，通過開拓全新治療方案、增強合作研發引擎實力，打造一條穩健且形式多樣的產品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個國家和地區，與當地醫療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。
武田于1994年進入中國，武田中國總部位于上海，在中國大陸的主要業務中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區等城市和地區，并在全國各主要城市設有辦事處，目前在中國擁有超過2000名員工。隨著中國經濟的發展和對醫療保健需求的不斷增長，中國已經成為武田全球最重要的新興市場之一。
[1] Yang JC, et al. Lancet Oncol. 2015;16(7):830-8
[2] Fang W, et al. BMC Cancer. 2019;19(1):595
[3] Sai-Hong Ignatius Ou, et al. 2021ASCO. Abstract#9098
[4] Lyudmila Bazhenova, et al.Lung Cancer. 2021; 162:154-161
[5] Mobocertinib: First Approval：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34716908
[6] 截止至2023年1月
[7] https://www.cancernetwork.com/view/mobocertinib-receives-fda-approval-for-previously-treated-nsclc-with-egfr-exon-20-insertion-mutations
[8] Zhou C, et al.JAMA Oncol.2021;7(12):e214761
