TransCon? CNP中國2期臨床試驗52周數據首發 達成主要療效終點
專注于內分泌相關治療領域的創新型生物醫藥公司維昇藥業（VISEN Pharmaceuticals）今天首次公布TransCon? CNP（TransCon C-型利鈉肽，周制劑）中國2期臨床試驗的主要研究數據。 TransCon? CNP是在研的長效CNP。該試驗針對中國2至10歲軟骨發育不全（ACH）兒童，通過每周一次皮下給藥，在安全治療水平下持續提供活性CNP。研究結果顯示，以100μg CNP/kg/周TransCon? CNP治療52周時，患者的年化生長速率（AGV）顯著高于未治療患者（安慰劑組）（組間差異為1.180厘米/年，P=0.018）。
ACcomplisHChina2期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗，在6個中國研究中心開展。該研究旨在軟骨發育不全（ACH）兒童中評估每周一次TransCon CNP多次皮下給藥的安全性和療效，招募了24名來自中國的2至10歲ACH兒童，包括50μg CNP/kg/周和100μg CNP/kg/周兩個劑量隊列，每個隊列入組了12名兒童。試驗的關鍵結果顯示主要療效終點達成，即100μg CNP/kg/周劑量組治療52周時的AGV（5.939厘米/年）顯著高于安慰劑組（4.760厘米/年）。TransCon CNP總體安全且耐受性良好。ACcomplisH China2期臨床試驗的預設分析結果與Ascendis Pharma全球2期ACcomplisH研究結果一致，進一步支持選定100μg/kg/周進行后續開發和研究。[1]
上海交通大學醫學院附屬新華醫院臨床遺傳學中心執行主任余永國教授表示："軟骨發育不全（ACH）是骨骼發育不良最常見的遺傳類型，ACH并不僅僅表現為不成比例的嚴重矮小，同時還會合并顱頸交界狹窄、阻塞性呼吸暫停、腦積水、脊柱后凸等一系列致死致殘致畸的臨床并發癥。ACH診斷相對比較容易，但目前在中國還沒有有效的治療方法。ACH今年被納入國家衛健委等六部門發布的國家第二批罕見病目錄，為此我們都感到十分欣慰[2]，這將極大地鼓勵創新藥物和療法進入中國。ACcomplisH China臨床試驗在中國軟骨發育不全兒童患者中的積極結果表明，在當前國內尚無切實有效療法的情況下，TransCon CNP有可能改變軟骨發育不全的治療格局。"
維昇藥業首席執行官兼執行董事盧安邦先生表示："維昇在早期研究階段便已加入針對軟骨發育不全（ACH）的TransCon CNP全球同步臨床試驗，是為了讓中國ACH患者能夠盡早獲益于世界領先的治療方法。我們很高興中國2期臨床試驗的52周關鍵數據與Ascendis全球2期研究結果相一致。這一重要里程碑的達成，是團隊的高度協同和共同努力的結果，我們向患者、研究人員、Ascendis以及我們所有專業團隊致敬。"
維昇藥業擁有TrasnCon CNP在大中華區的獨家開發、生產和商業化權利。該藥物由Ascendis PharmaA/S所有并在全球范圍內開發，目前針對約80名2至11歲的ACH兒童的全球隨機、雙盲、安慰劑對照的3期關鍵性試驗正在進行中，與此同時，針對0至2歲ACH新生兒的TransCon CNP2期臨床試驗已于近期啟動。[3][4]TransCon CNP已同時獲得美國食品和藥品監督管理局和歐盟委員會授予的孤兒藥資格認定。國家衛生健康委員會于2023年9月20日宣布，軟骨發育不全（ACH）等86種罕見疾病納入國家第二個罕見病目錄，這86種疾病覆蓋了包括血液學、皮膚學和兒科等17個醫學疾病領域。[2]與此同時，我們很高興地看到近年來國家藥品監督管理局在國內罕見病藥物審評、審批的數量和進度上均有明顯的提升[5]，共同為罕見病的可診、可治、可及而努力。
審批編碼：COMU2023115/CN/PR
關于軟骨發育不全
軟骨發育不全是骨骼發育不良的最常見類型，全世界范圍內約有25萬人受其影響。軟骨發育不全可導致嚴重的骨骼并發癥和合并癥。例如，骨骼發育異常可以導致睡眠呼吸暫停，下腰段脊髓受沖擊導致慢性背部和腿部疼痛，以及頸髓壓迫導致嬰兒猝死等。咽鼓管異常引起的慢性耳部感染可導致聽力喪失和語言發育遲緩[6]。
軟骨發育不全是由成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）基因中的常染色體顯性激活突變引起的，該突變導致FGFR3和CNP信號通路的作用失衡。臨床前和臨床數據表明，CNP通路刺激生長發育。補充CNP可抵消FGFR3下游突變的影響，從而可以促進骨骼的生長[7]。
關于Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma正在應用其創新的TransCon技術平臺，建立一家全球領先的一體化生物制藥公司，專注于為患者的生活帶來有意義的轉變。在以患者、科學和熱忱為核心價值的引領下，公司依托其TransCon技術平臺潛心開創全新、一流的治療方法。Ascendis總部位于丹麥哥本哈根。了解更多關于Ascendis Pharma 和TransCon技術平臺的相關信息，請訪問Ascendis官網https://www.ascendispharma.com/
關于維昇藥業
維昇藥業是專注于內分泌相關治療領域的創新型生物醫藥公司，致力于以更具人性關懷的創新療法，讓內分泌患者享有更好的治療過程與療效，以實現向往的生活。維昇藥業以患者需求為先，致力于提供同類首創（First in Class）或同類最優（Best in Class）的內分泌疾病產品和治療方案。治療領域包括成人內分泌、兒童內分泌以及內分泌罕見病。維昇藥業持續匯聚國際化背景的資深專業人才，以及全球創新前沿的技術和資源，深入布局中國市場，已在上海、北京、香港、臺北設立辦公室，并在蘇州設立大中華區研發制造基地，落實從研發、生產到銷售的內分泌創新藥領域的全鏈條布局，讓更多的中國內分泌患者更早地受惠于全球前沿可靠的治療方案。
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信息來源:
[1]. Ascendis Pharma: Once-Weekly TransCon? CNP Achieved Primary Efficacy Objective, with Superiority at 100 μg/kg/week, in Ascendis Pharma's Phase 2 ACcomplisH Trial of Children with Achondroplasia Aged 2 to 10 Yearshttps://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/once-weekly-transcontm-cnp-achieved-primary-efficacy-objective
[2]. 關于公布第二批罕見病目錄的通知https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/202309/content_6905273.htm
[3]. Ascendis Pharma Provides Update on Vision 3x3 Strategic Roadmap at 41st Annual J.P. Morgan Healthcare Conferencehttps://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-provides-update-vision-3x3-strategic-roadmap-0
[4]. Ascendis Pharma Reports Second Quarter 2023 Financial Results
https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-reports-second-quarter-2023-financial-results
[5]. 國新辦舉行"權威部門話開局"系列主題新聞發布會介紹"強化藥品監管切實保障人民群眾用藥安全"有關情況圖文實錄http://www.scio.gov.cn/xwfb/gwyxwbgsxwfbh/wqfbh_2284/49421/50109/wz50111/202307/t20230724_729059.html
[6]. Ireland PJ, Pacey V, et al. Appl Clin Genet. 2014;7:117–25.
[7]. Horton WA, et al. Lancet. 2007;370(9582):162–172.
