全球首款心肌肌球蛋白抑制劑瑪伐凱泰（Mavacamten）在海南博鰲正式落地
百時美施貴寶中國宣布，全球首款心肌肌球蛋白抑制劑瑪伐凱泰（Mavacamten）經(jīng)海南省藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。中國內(nèi)地首位瑪伐凱泰的患者已在上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院（海南博鰲研究型醫(yī)院）接受了治療。
作為國內(nèi)目前唯一的"醫(yī)療特區(qū)"，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)是由國務院批準設立的。國家賦予先行區(qū)特許藥械政策，允許先行區(qū)進口、使用已經(jīng)在部分國家獲批但尚未在國內(nèi)獲批的新藥，以此加速滿足中國患者和醫(yī)生對臨床急需藥物的可及性。
肥厚型心肌病（HCM）主要是由于編碼肌小節(jié)相關(guān)蛋白基因致病性變異導致的、或病因不明的以心肌肥厚為特征的心肌病，左心室壁受累常見，需排除其他的心血管疾病或全身性、代謝性疾病引起的心室壁增厚。HCM根據(jù)是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分為梗阻性和非梗阻性。據(jù)估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者[1]。HCM患者中約三分之二為梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一則是非梗阻性肥厚型心肌病患者[2]。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，強體力活動可導致疲勞或呼吸困難，影響患者的日常生活。
上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院心臟內(nèi)科金瑋教授表示："肥厚型心肌病的治療存在著巨大的未被滿足的需求，如果患者不積極治療，不僅會影響到生活質(zhì)量，還會影響心臟功能，甚至引起猝死。瑪伐凱泰作為全球首個靶向疾病病理生理機制的藥物，希望它未來能成為對中國HCM患者有重要意義的全新治療選擇。1月12日當天，在上海交通大學附屬瑞金醫(yī)院心臟內(nèi)科團隊的精心診療和關(guān)懷下，首位患者完成了瑪伐凱泰新藥治療，意味著國內(nèi)oHCM患者可以不出國門就使用上這款新藥，也標志著國內(nèi)oHCM患者的治療開啟新時代。"
瑪伐凱泰是首個且目前唯一獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準的心肌肌球蛋白抑制劑，其靶向作用于心肌肌球蛋白ATP酶，能夠減少肌動蛋白-肌球蛋白橫橋的過量形成從而減輕心肌細胞過度收縮，改善舒張功能。2022年2月瑪伐凱泰獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心授予的"突破性治療藥物"認證，用于治療梗阻性肥厚型心肌病患者。2023年4月中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）接受瑪伐凱泰用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的新藥上市申請（NDA），并將其納入了優(yōu)先審評。
百時美施貴寶副總裁、中國及亞洲區(qū)域市場總經(jīng)理、中國區(qū)總裁陳思淵女士表示："百時美施貴寶始終致力于通過各種創(chuàng)新準入渠道，快速為中國患者帶來全球領先的創(chuàng)新藥物。這次很高興看到肥厚型心肌病的全球首創(chuàng)藥物瑪伐凱泰能夠在海南先行區(qū)率先落地并為患者帶來切實的獲益。期待該藥物能早日獲得國內(nèi)監(jiān)管機構(gòu)的批準，為更廣泛的中國梗阻性肥厚型心肌病患者帶來福音，以踐行我們'中國2030戰(zhàn)略'這一長期承諾。"
目前瑪伐凱泰尚未獲得國家藥品監(jiān)督管理局的上市批準。本材料非推廣用途，如若想了解更多醫(yī)學專業(yè)信息，請咨詢醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士。
[1] Arbelo E, Protonotarios A, et al. 2023 ESC Guidelines for the management of cardiomyopathies. Eur Heart J. 2023 Oct 1;44(37):3503-3626.
[2] 中國醫(yī)師協(xié)會心力衰竭專業(yè)委員會,等.中國肥厚型心肌病指南2022.中華心力衰竭和心肌病雜志,2022,06(02):80-103
關(guān)于瑪伐凱泰（Mavacamten）
瑪伐凱泰（Mavacamten）是首個且目前唯一獲得美國FDA批準的心肌肌球蛋白抑制劑，適用于治療有癥狀的紐約心臟協(xié)會（NYHA）心功能II-III級的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和癥狀。除在美國外，該藥也在澳大利亞、巴西、加拿大、英國、歐盟、中國澳門特別行政區(qū)、新加坡、韓國、瑞士和中國香港特別行政區(qū)獲得了監(jiān)管部門的上市批準。瑪伐凱泰是一種心肌肌球蛋白選擇性的別構(gòu)可逆性抑制劑。瑪伐凱泰調(diào)節(jié)能進入"可結(jié)合肌動蛋白"（產(chǎn)生收縮力）狀態(tài)的肌球蛋白頭的數(shù)量，從而減少動力產(chǎn)生（收縮期）和殘留（舒張期）橫橋形成的概率。過量的肌動蛋白-肌球蛋白橫橋的形成和超松弛狀態(tài)的失調(diào)是HCM的機理特征。瑪伐凱泰將整體肌球蛋白群轉(zhuǎn)變到節(jié)能的超松弛狀態(tài)。在HCM患者中，用瑪伐凱泰抑制肌球蛋白可減輕左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心臟充盈壓。
關(guān)于肥厚型心肌病
肥厚型心肌病主要是由于編碼肌小節(jié)相關(guān)蛋白基因致病性變異導致的、或病因不明的以心肌肥厚為特征的心肌病，左心室壁受累常見，需排除其他的心血管疾病或全身性、代謝性疾病引起的心室壁增厚。據(jù)估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者。肥厚型心肌病與房顫、卒中、心力衰竭和心臟性猝死風險的增加有關(guān)。
HCM根據(jù)是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分為梗阻性和非梗阻性，約有三分之二是梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一則是非梗阻性肥厚型心肌病患者。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，強體力活動可導致疲勞或呼吸困難，影響患者的日常生活。
關(guān)于百時美施貴寶中國
百時美施貴寶是一家以"研發(fā)并提供創(chuàng)新藥物，幫助患者戰(zhàn)勝嚴重疾病"為使命的全球性生物制藥公司。在中國，公司在肝炎和免疫腫瘤等領域處于行業(yè)領先地位，并致力于在免疫腫瘤、血液學、免疫學等領域引入突破性創(chuàng)新產(chǎn)品，引領科學，改變患者生命。
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新基與朱諾醫(yī)療是百時美施貴寶公司的全資子公司。在美國以外的部分市場，鑒于當?shù)胤桑禄椭熘Z醫(yī)療分別被稱之為新基——一家百時美施貴寶的公司和朱諾醫(yī)療——一家百時美施貴寶的公司。
