世界癌癥日，帶你認(rèn)識這幾種少見的腫瘤
每年2月4日是“世界癌癥日”，是由國際抗癌聯(lián)盟（UICC）于2000年發(fā)起，旨在提高人們對癌癥的認(rèn)識，鼓勵人們預(yù)防、發(fā)現(xiàn)和治療癌癥，減少因癌癥引起的疾病和死亡。
圖：worldcancerday.org
除了肺癌、結(jié)直腸癌、胃癌、乳腺癌及肝癌這些常聽到的癌癥外，還有一些少見的癌癥也需要我們更多的關(guān)注。而且，在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)特許醫(yī)藥政策支持下，這些相應(yīng)的創(chuàng)新藥物，患者也可以申請使用到。
今天，我們帶大家認(rèn)識這幾種在國外已有創(chuàng)新藥物的癌癥。預(yù)防癌癥，從了解開始！
1.低級別上尿路尿路上皮癌
上尿路尿路上皮癌（Upper Tract Urothelial Carcinoma，UTUC）包括腎盂癌和輸尿管癌，與膀胱癌同屬尿路上皮癌。根據(jù)對歐美人群的研究報道，UTUC占全部尿路上皮癌的5％～10％。而在中國，這一比例可能更高。根據(jù)2018年全國32家中心住院患者的初步調(diào)查結(jié)果顯示，UTUC占尿路上皮癌的比例為9.3%～29.9%，平均17.9%。
低級別上尿路尿路上皮癌（LG-UTUC）是一種發(fā)生在輸尿管和腎臟的罕見癌癥。低級別腫瘤的侵襲性較低，很少從腎臟或輸尿管擴(kuò)散，但局部復(fù)發(fā)的風(fēng)險很高，治療目標(biāo)側(cè)重于預(yù)防復(fù)發(fā)和保護(hù)泌尿道。
第一個也是唯一一個美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)的用于治療低級別上尿路尿路上皮癌的非手術(shù)治療選擇，是使用創(chuàng)新的凝膠技術(shù)結(jié)合絲裂霉素的藥物。絲裂霉素作用機(jī)制是抑制脫氧核糖核酸（DNA）的合成，在藥物濃度高時，細(xì)胞 RNA 和蛋白質(zhì)合成也受到抑制。區(qū)別于傳統(tǒng)化療藥物作用全身，該藥物冷卻時是液體，通過標(biāo)準(zhǔn)輸尿管導(dǎo)管輸送至病灶處，在人體體溫下變成凝膠，使尿路組織長期暴露在絲裂霉素的作用下，從而實(shí)現(xiàn)非手術(shù)方法消除腫瘤。這為患有這種罕見且難以治療的癌癥的患者提供了一種有效的、保留腎臟的選擇。
2. 母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞腫瘤
母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞腫瘤（Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm BPDCN）起源于前體樹突狀細(xì)胞，在其細(xì)胞表面典型地表達(dá)幾種標(biāo)志物，包括CD123，CD4和CD56。這個疾病最常見的表現(xiàn)包括皮膚受損，通常伴有骨髓受累，占所有血液惡性腫瘤的0.44%，急性白血病的1%以下，皮膚淋巴瘤的0.7%。
由重組人白細(xì)胞介素-3 (IL-3)和截短的白喉毒素（DT）融合蛋白組成，靶向CD-123表達(dá)的細(xì)胞藥物，用于治療2歲及以上患者的母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹突細(xì)胞腫瘤（BPDCN）。其通過失活延伸因子2 (EF2)，不可逆地抑制靶細(xì)胞的蛋白質(zhì)合成，導(dǎo)致細(xì)胞凋亡（細(xì)胞死亡）。
3. 復(fù)發(fā)性或難治性外周 T 細(xì)胞淋巴瘤 （PTCL）
復(fù)發(fā)性或難治性外周 T 細(xì)胞淋巴瘤（PTCL）是一種侵襲性較強(qiáng)、異質(zhì)性較大且相對罕見的非霍奇金淋巴瘤（NHL）。該病進(jìn)展迅速，患者預(yù)后不佳，5年總生存（OS）率僅為20%-30%。目前，T細(xì)胞淋巴瘤的一線治療（如含蒽環(huán)類藥物的聯(lián)合化療）療效不佳。此外，復(fù)發(fā)/難治性患者缺乏有效的挽救性治療方案，因此，該部分患者的預(yù)后極差。
由二甲基化砷和谷胱甘肽結(jié)合而成，一種新型有機(jī)砷化合物的藥物，也是無機(jī)砷化合物在體內(nèi)代謝過程中生成的中間代謝產(chǎn)物。一般認(rèn)為其可誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞凋亡和細(xì)胞周期停滯，并通過破壞線粒體功能（如降低膜電位）和增加細(xì)胞內(nèi)活性氧的產(chǎn)生，發(fā)揮抗腫瘤活性，來抑制腫瘤生長。
4. 骨髓纖維化（MF）
骨髓纖維化（MF）是一種罕見的惡性血液病，屬于骨髓增殖性腫瘤（MPN）的一種，是由骨髓造血干細(xì)胞異常克隆，骨髓逐漸發(fā)生纖維化病變?yōu)樘卣鞯囊环N疾病。骨髓纖維化包括原發(fā)性骨髓纖維化、真性紅細(xì)胞增多癥后MF和特發(fā)性血小板增多癥后MF，導(dǎo)致患者出現(xiàn)嚴(yán)重的貧血，從而導(dǎo)致虛弱和疲勞。
高度選擇性JAK2抑制劑用于中危-2和高危（intermediate-2/high-risk）原發(fā)性或繼發(fā)性（紅細(xì)胞增多癥后或原發(fā)性血小板增多癥后）MF成人患者的治療。為患者提供一種新的每日一次的口服治療選擇。
5. 黑色素瘤：
黑色素瘤，通常是指惡性黑色素瘤，由黑色素細(xì)胞惡變而來的一種高度惡性的腫瘤，簡稱“惡黑”。惡性黑色素瘤多發(fā)生于皮膚，也可發(fā)生于黏膜（包括內(nèi)臟黏膜）、眼葡萄膜、軟腦膜等部位。我國人群好發(fā)于肢端皮膚（足底、足趾、手指末端和甲下等部位）。惡性黑色素瘤不會傳染，但可能存在個別的家族性多發(fā)現(xiàn)象。
由新型LAG-3阻斷抗體relatlimab與PD-1抑制劑nivolumab組成，是一種首創(chuàng)的、固定劑量的、雙重免疫治療的藥物，是獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的首個LAG-3阻斷抗體組合產(chǎn)品。LAG-3（淋巴細(xì)胞活化基因-3）是一種免疫檢查點(diǎn)蛋白，和PD-1、CTLA-4類似，它也是一種“剎車蛋白”——通過調(diào)節(jié)抑制免疫通路，限制T細(xì)胞的活性，從而削弱免疫細(xì)胞攻擊和摧毀腫瘤細(xì)胞的能力。而relatlimab可以阻斷LAG-3，恢復(fù)T細(xì)胞的效應(yīng)功能和殺傷能力，同時結(jié)合PD-1抗體nivolumab，雙管齊下，兩種阻斷機(jī)制的聯(lián)合可以取得更多的緩解。
6. 子宮內(nèi)膜癌（EC）
子宮內(nèi)膜癌（endometrial carcinoma）是一組來源于子宮內(nèi)膜的上皮性惡性腫瘤，多來源于子宮內(nèi)膜腺體上，又稱子宮體癌，絕大多數(shù)為腺癌，是女性生殖系統(tǒng)三大惡性腫瘤之一。
子宮內(nèi)膜癌每年有接近20萬的新發(fā)病例，并是導(dǎo)致死亡的第三位常見婦科惡性腫瘤（僅次于卵巢癌和宮頸癌）。其發(fā)病與生活方式密切相關(guān)，發(fā)病率在各地區(qū)有差異，其在北美和歐洲的發(fā)生率僅次于乳腺癌、肺癌、結(jié)直腸腫瘤，高居女性生殖系統(tǒng)癌癥的首位。
人源化抗PD-1單克隆抗體的藥物，與PD-1受體結(jié)合，并阻斷其與配體PD-L1和PD-L2的相互作用。該藥通過靶向PD-1/PD-L1（存在于人體免疫細(xì)胞和一些癌細(xì)胞上的蛋白質(zhì)）的細(xì)胞途徑發(fā)揮作用。通過阻斷這一途徑幫助人體免疫系統(tǒng)對抗癌細(xì)胞。
目前，在博鰲樂城特許醫(yī)療政策的支持下，作為國內(nèi)領(lǐng)先的專業(yè)化特許醫(yī)藥綜合服務(wù)平臺，博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心致力于將世界創(chuàng)新醫(yī)藥引進(jìn)中國，為更多患者群體同步用上全球創(chuàng)新藥而努力，以上相關(guān)癌癥治療藥物均可以在博鰲樂城申請使用。
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